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法規公告

  衛生福利部公告:預告「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案
公佈日期:
111-06-03
資料來源:
行政院公報
簡述:
一、修正機關:衛生福利部。
二、修正依據:罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。
三、修正內容:
(一)新增適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項「Ravulizumab」(concentrate for solution for infusion)之認定劑量「100 mg/ml」,及修正適應症為「治療陣發性夜間血紅素尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)成人病人、治療非典型性尿毒溶血症候群(atypical hemolytic uremic syndrome, aHUS)年齡一個月以上的兒童及成人病人」。
(二)新增認定「Voretigene neparvovec」(concentrate for solution for injection,5x1012 vg/ml)為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」,適應症為「適用於四歲以上因雙對偶基因RPE65突變之萊伯氏先天性黑矇症(Leber congenital amaurosis, LCA),而喪失視力,並具有足夠的存活視網膜細胞的病人」。
(三)新增認定「Satralizumab」(solution for injection,120 mg/ml)為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」,適應症為「適用於治療抗水通道蛋白4抗體陽性[anti-aquaporin-4(AQP4)antibody positive]的泛視神經脊髓炎(neuromyelitis optica spectrum disorder, NMOSD)之成人及12歲以上青少年病人」。
(四)新增認定「Inebilizumab」(solution for intravenous infusion,10 mg/ml)為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」,適應症為「適用於治療抗水通道蛋白4抗體陽性[anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody positive]的泛視神經脊髓炎(Neuromyelitis optica spectrum disorder, NMOSD)之成人病人」。
四、「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案總說明及修正草案對照表如附件。本案另載於本部網站「衛生福利法規檢索系統」網站(https://mohwlaw.mohw.gov.tw/)下「法規草案」網頁、本部食品藥物管理署網站「公告資訊」下「本署公告」網頁及國家發展委員會「公共政策網路參與平臺─眾開講」網頁(https://join.gov.tw/policies/)。
五、對於本公告內容有任何意見或修正建議者,請於本公告刊登公報之次日起60日內陳述意見或洽詢:
(一)承辦單位:衛生福利部食品藥物管理署。
(二)地址:台北市南港區昆陽街161-2號。
(三)電話:02-2787-7476。
(四)傳真:02-2653-2072。
(五)電子郵件:Haro014@fda.gov.tw。
法規類別:
法規命令草案預告
主管機關:
衛生福利部
發文日期:
111-06-02
文號:
衛授食字第1111403986號
備註: